메디칼타임즈=황병우 기자킴리아, 졸겐스마로 대표되는 첨단바이오의약품에 대한 허가와 급여가 본격화되면서 안전 관리체계 마련을 위한 장기추적조사제도의 중요성이 강조되고 있다.제도가 시행된 지 3주년이 지났지만 여전히 풀어야할 숙제가 많은 만큼 제도를 효율적이고 안정적으로 운영하기 위한 고민이 필요하다는 것이 전문가들의 지적이다.14일 온라인으로 개최된 제4회 성균 규제과학 포럼에서는 '첨단바이오의약품의 장기추적조사제도'를 주제로 논의가 이뤄졌다.14일 온라인으로 개최된 제4회 성균 규제과학 포럼에서는 '첨단바이오의약품의 장기추적조사제도'를 주제로 국내에서 제도를 발전시키기 위한 방향성과 필요한 연구 분야에 대한 전문가들의 심도 있는 논의가 이뤄졌다.첨단바이오의약품 장기추적조사제도가 필요한 이유는 기존의 합성의약품, 전통적인 바이오의약품과 다른 특성이 있어 별도의 안전 관리 체계가 필요하기 때문이다.발표를 맡은 한국의약품안전관리원 첨단바이오의약품규제과학팀 이연금 팀장은 "첨단바이오의약품은 원료채취부터 공정, 유통, 투여단계까지 보건위생상 특별한 주의가 필요하다"며 "유전자치료제 등은 투여 후 인체에 상당 기간 잔류해 종양원성 등 지연성 이상사례 발생 가능성이 존재해 장기 추적 조사가 필요하다"라고 설명했다.현재는 첨단재생바이오법을 중심으로 장기추적조사 등 첨단바이오의약품 안전 관리 강화를 위한 법적 근거가 마련된 상태.첨단의약품 과정에 따른 안전관리 요건(이연금 팀장 발표 발췌)하지만 아직 허가된 치료제의 개수가 20개 미만이고 제도 시행의 초기 단계인 만큼 제도를 발전시키기 위한 고민이 필요하다는 게 전문가들의 지적이다.이날 좌장을 맡은 성균관대 약학대학 이의경 교수는 "장기추적조사제도는 첨단바이오의약품에서 필수 불가결한 제도이지만 기존의 시판 후 안전 관리 제도 등과 중복되지 않게 효율적인 운영방안이 필요하다"며 "장기추적조사인 만큼 환자 관리의 내실화 등 실무적으로 여러 고려사항이 있어야 할 것으로 보인다"고 말했다.이와 관련해 성균관대 약학대학 신주영 교수는 ▲위해성관리계획(RMP)와 장기추적조사의 통합 운영 ▲임상시험과 시판 후 안전 관리의 구분 설계 ▲중대한 이상사례(Serious AE, ADR)보고 중복과 법률상 정의 차이 ▲글로벌 레지스트리와의 연계 혹은 회사 주도의 레지스트리 구축 등을 발전사항으로 제언했다.신 교수는 "모든 신약은 RMP를 해야 하고 첨단바이오의약품의 경우 장기추적조사까지 진행하지만, 미국이나 유럽의 경우 RMP 혹은 시판 후 조사의 일환으로 장기추적조사를 진행한다"며 "별도의 제도로 운영하기보다 통합적으로 안전성 관리를 할 수 있는 방향으로 제도 설계가 필요하다"고 언급했다.또 신 교수는 "장기추적조사에서 중대한 이상사례보고와 일반적인 의약품 부작용 보고와의 중복이 발생하고 있다"며 "킴리아 장기추적조사의 경우 등록을 병원에 있는 간호사들이 진행하는 경우가 많지만 장기추적조사법령에 간호사가 없어 어려움을 겪는 문제도 해결할 필요가 있다"고 지적했다.신주영 교수는 위해성관리계획(RMP)와 장기추적조사의 통합 운영 필요성을 언급했다.(신주영 교수 발표 발췌)"장기추적조사 기간 병원 연구자와 환자 대응 현실적 고민 필요"이날 장기추적조사와 관련해 가장 많이 언급된 고민 사항은 15년 혹은 30년까지 진행되는 장기추적조사 기간을 이행하는 문제다.토론에 참석한 한국노바티스 로컬 임상팀 권혜진 팀장은 제약사의 입장에서 30년이라는 장기추적조사 기간을 일관되게 유지하는 관점에서 충분히 가능하지만 환자 병원 연구자 입장에서 현실적으로 가능할지에 대한 물음표가 남아있다고 언급했다.권 팀장은 "회사 차원에서 15년 추적이 일반적으로 환자 등록 기간을 고려하면 25년에서 30년 정도까지 연구가 진행도는 연구가 일반적으로 일관된 연구의 운영이 핵심이다"며 "연구자 입장에서는 병원에서 근무하는 기간이 있고 퇴직하는 상황에서 강한 의견일치가 이뤄지지 않는다면 제도 자체가 올바르게 운영되기 어려울 수 있다는 생각"이라고 말했다.신 교수 역시 "첨단재생의료의 경우 연구자 주도 임상으로 진행이 되기 때문에 품목허가를 받은 제약사 없이 연구자가 15년을 추적하는 상황에서 어려움이 있을 것이라는 점은 공감한다"며 "건강보험 자료나 리얼월드 데이터나 환자 직접 보고나 보완책이 될 수 있는 상황에서 국내 경험이 더 많이 쌓인다면 유연하게 방법을 선택하는 방향도 필요해 보인다"고 전했다.이날 식약처는 첨단바이오의약품의 장기추적조사 체계 구축 및 관리기준 재정비를 위한 노력을 강조했다.식약처 역시 이미 첨단바이오의약품의 장기추적조사 체계 구축 및 관리기준 재정비를 위한 움직임을 보이는 상황.포럼에 참석한 식품의약품안전처 첨단바이오의약품TF팀 김민조 과장은 장기추적조사제도가 자리를 잡기 위해 인프라와 법령에 규정되지 않은 지침 마련을 위해 노력하고 있다는 점을 강조했다.김 과장은 "RMP와 장기추적조사제도는 각각 약사법과 첨바법에 근거를 둔 제도로 통합되기 위해서는 법률 간의 조정이 필요해 검토가 필요해 보인다"며 "통합할 시에는 두 제도의 차이를 어느 수준으로 담을 것인지 등에 대해 운용의 묘를 살리는 방안을 살펴보겠다"고 말했다.또 김 과장은 "장기추적조사제도는 참여자와 관계자가 많아 이해나 협력이 필요한 제도라고 생각한다"며 "방법에 대해 정부의 입장을 바로 밝힐 수는 없지만 제도가 안정적으로 정착되고 효율적으로 운영되기 위해 많은 의견을 듣고 노력하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자성균관대학교 바이오헬스 규제과학과는 오는 14일 '제4회 성균 규제과학 포럼'을 개최한다고 12일 밝혔다.성균관대학교 바이오헬스 규제과학과는 오는 14일 '제4회 성균 규제과학 포럼'을 개최한다이번 포럼은 온라인으로 개최되며, '첨단바이오의약품의 장기추적조사제도'라는 주제를 중심으로 산업체 재직자, 정부기관 관계자, 학생 등을 대상으로 다양한 논의가 진행될 예정이다.포럼의 발표 세션은 ▲약사법과 첨단재생바이오법의 비교(성균관대학교 약학대학 이재현 교수) ▲국내 첨단재생바이오의약품 장기추적 조사제도 운영현황(한국의약품안전관리원 첨단바이오의약품규제과학팀 이연금 팀장) ▲첨단바이오의약품 장기추적조사제도의 국내외 비교와 발전사항 제언(성균관대학교 약학대학 신주영 교수) 등으로 구성된다.이후 성균관대학교 약학대학 이의경 교수를 좌장으로 한 토론 세션에서는 산·학·연·관 전문가들을 초빙해 첨단바이오의약품의 장기추적조사제도 분야에 있어 우리나라가 발전시켜 나아가야 할 방향성과 필요한 연구분야에 대해 심도 있는 논의가 이뤄질 예정이다.토론의 패널로는 ▲식품의약품안전처 첨단바이오의약품TF팀 김민조 과장 ▲한국노바티스 로컬 임상팀 권혜진 팀장 ▲한국바이오의약품협회 박정태 부회장 ▲드림씨아이에스 MMPV 백은아 상무 ▲넥스트젠바이오사이언스 임상개발실 김희선 실장 등이 참여한다.성균관대학교 바이오헬스 규제과학과 신주영 학과장은 "산·학·연·관 전문가들이 참여하는 제4회 성균 규제과학 포럼을 통해, 우리나라 실정에 맞는 첨단바이오의약품 장기추적조사제도 개발 및 평가를 위한 소통의 장 및 유익한 시간이 되길 기대한다"라고 말했다.한편, 성균관대학교 바이오헬스 규제과학과는 규제과학에 대한 전반적 지식을 보유하고 의약품 유효성 평가 관련 연구 역량을 보유한 신진연구자 및 현장전문가를 양성하기 위해 식품의약품안전처의 지원을 받아 지난해 신규 설립된 학과다.

메디칼타임즈=황병우 기자첨단재생의료분야에서 빅데이터를 이용한 임상연구 및 시험부터 상용화 이후 사후관리 데이터까지 의료데이터베이스 구축과 활용의 필요성이 증대되고 있다.실제 국내외에서 첨단재생의료 임상연구 데이터분석의 활용도 증가하는 상황. 이 때문에 빅데이터를 적절하게 이용하고 활성화하기 위한 고민도 이뤄지고 있다.11일 바이오코리아2023에서는 '첨단재생의료 임상연구 데이터와 산업계 활용전략'을 주제로 활성화 전략이 논의됐다. 신주영 교수 발표 모습.11일 바이오코리아2023에서는 '첨단재생의료 임상연구 데이터와 산업계 활용전략'을 주제로 활성화 전략이 논의됐다.이날 성균관대 약학대학 바이오헬스규제과학과 신주영 교수는 보건의료 빅데이터 플랫폼을 활용한 첨단재생의료 임상연구 데이터베이스의 활성화를 위해서는 데이터간 연계전략과 법 제도 마련이 필요하다는 점을 강조했다.보건의료 빅데이터 플랫폼은  공공기관의 데이터를 개인단위로 결합한 뒤 공공목적의 연구에 활용할 수 있도록 하는 보건복지부 사업이다.연구자가 데이터를 이용할 시 데이터 제공기관의 데이터셋, 변수정보로 구성된 데이터카탈로그를 통해 연구에 필요한 데이터 범위를 확인하고 이용신청이 가능하다.가령 건강보험공단과 질병관리청의 데이터를 결합해 분석하고 싶으면 제3의 기관이 랜덤키를 발생시켜 주민번호가 아닌 고유식별번호를  연구자가 이용하는 방식이다.신 교수에 따르면 이러한 빅데이터 플랫폼을 활용한 대표적인 연구사례는 '항결핵제 치료 효과 및 경제성 평가 연구', '한국 여성청소년 대상 HPV 백신의 접종 후 안전성 연구' 그리고 민간-공공데이터 연계를 활용한 연구도 진행되고 있는 상태다.즉, 국내에서 보건의료 빅데이터 플랫폼을 활용해 치료제의 경제성평가, 안정성 추적조사 등 활용도가 높아지고 있다는 의미.보건의료 빅데이터 플랫폼 현황(신주영 교수 발표 내용 일부 발췌)특히, 미국과 유럽에서도 첨단재생의료를 포함한 바이오분야의 신약 개발 시 레지스트리 구축을 통해 신약개발 속도를 더 빠르게 하거나 시판후 안전관리에 접목하고 있는 상황이다.다만, 신 교수는 보건의료 빅데이터 플랫폼 활용도가 높아지는 것과 별개고 아직 한계점도 존재하다고 언급했다.신 교수는 "항결핵제 치료효과 및 경제성 평가 연구당시 건보공단, 심평원, 질병청의 자료를 연계율은 38.93%에 불과했다"며 "데이터 연계는 데이터의 질을 높여 더 좋은 논문 작성이라는 목표가 있지만 데이터간 연계율이 낮다보니 한계가 존재하는 상황이다"고 말했다.또 그는 "자료원에 접근하는데 1년 가량의 시간이 걸리는 등 자료제공까지의 대기시간 문제 역시 존재했다"며 "개인정보를 잘 보호할 수 있는 시스템이지만 자료제공이 오래 걸려 대부분의 연구진들이 기존 계획보다 연구기간을 연장시키는 모습을 보였다"고 밝혔다.신 교수는 첨단재생의료 임상연구 데이터베이스 활성화를 위해 암관리법 벤치마킹을 조언했다(신주영 교수 발표 내용 일부 발췌.)신 교수가 강조하는 첨단재생의료 임상연구 데이터베이스 활성화 전략의 핵심은 법 제도 마련을 통한 데이터 연계전략의 마련이다.첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 조항을 살펴보면 장기추적조사를 위해 개인정보를 요청할 수 있다고 명시돼 있지만, 제약사나 첨단재생의료 임상 연구를 수행하는 연구자가 규제기관에 정보제출을 요구할 시 연구용을 활용할 수 있다고 해석하기에는 모호한 측면이 존재한다.이런 상황에서 참고할 수 있는 부분이 암관리법에서 지정한 암연구사업 및 암데이터 사업 조항이다.현재 암 관리법 제9조2항에서는 암관리를 위한 정책 수립 및 평가 관리, 암 관리를 위한 연구, 개발 등을 위해 데이터를 사용할 수 있다고 명시돼 있다.신 교수는 "첨단재생의료분야의 연구가 활성화되기 위해서는 암관리법과 같은 법적인 부분의 지원이 필요하다고 본다"며 "추후 데이터화 활용에 대한 벤치마킹과 함께 데이터에서 어떤 부분을 연구용으로 활용가능한지를 구분하기 위한 데이터 카탈로그가 필요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국을 포함한 아시아 국가의 노인 다제병용 처방이 영국·호주보다 더 높고 최근 격차가 더 커진 것으로 나타났다.성균관대학교 약학대학 신주영 교수 연구팀(1저자 이혜성 연구교수, 공저자 백연희 박사, 김주환 박사)은 최근 다양한 나라의 보건의료 빅데이터를 활용한 다국가 노인에서의 다제병용 처방현황 및 추세변화를 비교한 연구를 발표했다고 6일 밝혔다.이번 연구는 '아시아, 오스트레일리아, 영국 노인들의 다약제 동향: 다국적 인구기반 연구(Trends of polypharmacy among older people in Asia, Australia and the United Kingdom: a multinational population-based study)'라는 이름으로 노인 및 노인학 분야 저명한 국제학술지인 'Age and Ageing'에 지난 2월 게재됐다.지난 수십 년간 기대수명 및 동반질환의 증가로 인해 전 세계적으로 노인에서의 다제병용 처방이 꾸준히 증가했다.그러나 현재 다제병용은 노화로 인한 생리학적 변화로 인해 의약품 이상반응 발생 및 그로 인한 의료부담 증가를 유발하는 요인으로 작용해 공중보건학적으로 문제가 되고 있다.따라서 1차적으로 국가 간의 다제병용 처방현황 및 제도 등을 비교해 이를 개선을 위한 정책적 통찰력을 얻고자 하는 노력이 필요한 상황이다.이번 다국가 연구는 총 11개의 국가에서 참여하고 있는 'NeuroGEN' 국제협력 네트워크를 기반으로 수행됐으며, 자료원의 이질성을 극복하기 위해 'Common Date Model & Protocol' 접근방식을 적용했다.연구팀은 한국, 대만, 홍콩, 영국, 호주의 보건의료 빅데이터를 활용해 2013년부터 2016년까지의 65세 이상 노인들을 연구대상자로 선정했으며, 다제병용 처방은 연간 처방받은 의약품의 개수가 5개 이상인 일자가 연속으로 45일 이상인 경우로 정의했다.다제병용 처방현황은 전체 65세 노인 중 다제병용을 처방받은 노인의 분율로 확인했다. 연도별 추세변화는 연평균변화율(Average annual percentage change)로 확인했다.신주영 교수 연구팀 연구결과 내용 일부 발췌연구결과, 2016년 기준 홍콩이 46.4%라는 가장 높은 다제병용 처방현황을 나타냈으며, 그 뒤로 대만(38.8%), 한국(32.0%), 영국(23.5%), 호주(20.1%)로 이어졌다.연도별 다제병용 처방현황 추세변화 역시 연구기간 4개년도 동안 홍콩이 연평균변화율 2.7%로 가장 빠르게 증가하는 추세를 보였으며, 다른 아시아 지역인 한국(1.8%), 대만(1.0%)에서도 증가하는 추세를 보였다. 하지만, 이와 반대로 호주(-4.9%)와 영국(-1.1%)은 감소하는 추세를 보였다.신주영 교수는 "영국과 호주와 비교했을 때, 아시아 지역에서의 더 높고, 점점 증가하는 다제병용 처방현황 및 추세를 확인할 수 있었다"며 "연구 결과를 바탕으로 불필요한 다제병용 처방과 의료비용 부담을 최소화하기 위해 향후 적극적인 국가 단위의 정책적 개입과 임상현장 전문가들의 노력이 필요하다는 점을 시사한다"라고 말했다.이어 연구진은 "이번 연구는 Common Data Model & Protocol을 기반으로 수행한 연구로써, 연구의 비교성 및 투명성을 확보했다는 점에서 큰 의의를 가진다"며 "다만 연구에서 정의한 다제병용 처방이 꼭 불필요한 다제병용을 의미하지 않아 연구결과 해석 및 활용에 있어서 조심스럽게 접근해야할 필요성이 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자위산분비 억제제인 양성자 펌프 억제제(PPI)가 기형을 유발한다는 의혹이 제기됐지만 코호트 분석 결과 큰 연관성이 없는 것으로 나타났다. 특히 270만명의 대규모 국내 데이터를 사용했다는 점에서 신뢰도가 높은 것으로 평가된다.성균관대 삼성융합의과학원 임상연구설계평가학과 신주영 교수 등이 진행한 임신 초기 양성자 펌프 억제제 사용과 선천성 기형 위험 사이의 연관성 연구 결과가 국제학술지 JAMA에 11일 게재됐다(doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.50366).자료사진위식도 역류 질환(GERD)은 임신 중 흔히 발생하며 다수의 환자들은 PPI 등 다양한 제산제를 투약한다.문제는 PPI의 광범위한 사용에도 불구하고 임산부에 대한 투약 안전성에 대한 근거는 일관성이 없다는 점. 이전 연구에서는 PPI 사용과 주요 선천성 기형 사이에 연관성이 없다고 보고했지만, 일부 연구에서는 선천성 심장 결함, 구개열, 수두증 및 요도하열에 대한 위험이 증가했고 최신 메타분석에선 기형의 위험이 28% 증가된 것으로 나타났다.연구진은 이전 연구들이 작은 표본 크기, 부적절한 교란변수 조정, 자가 보고의 기억 편향 가능성 등 근거의 질과 관련해 상당한 불확실성이 있다고 판단해 국내 데이터를 사용한 대규모 코호트 분석 작업에 착수했다.2011년 6월 1일부터 2019년 12월 31일 사이에 국민건강보험공단의 19~44세 총 269만 6216건의 임신 및 출생아 기록을 바탕으로 PPI 사용이 기형 유발 사이의 연관성을 추적했다.기형 유발 물질에 노출됐거나 염색체 이상 또는 유전 증후군이 있는 분만 사례는 제외하고 주요 선천성 기형, 선천성 심장 결함, 구개열, 수두증 및 요도하열의 발생 여부를 비교했다.대상자 중 총 4만 540명(1.5%, 평균 32.4세)이 임신 초기에 PPI를 투약했는데 분석 결과 주요 선천성 기형의 절대 위험은 PPI에 노출된 임신의 경우 1만명 당 396.7명, 노출되지 않은 임신의 경우 1만명 당 323.4명이었다.성향 점수로 조정된 상대 위험도는 주요 선천성 기형의 경우 1.07, 선천성 심장 결함의 경우 1.09, 구개열의 경우 1.02로 다소 높았지만 구개열, 뇌수종의 경우 0.94, 요도하열의 경우 0.77로 오히려 위험도가 내려갔다.유전적 요인이 작용했을 가능성을 판단하기 위해 형제자매 분석도 진행했다.PPI에 노출됐거나 노출되지 않은 형제자매 1만 6730 가족을 식별, 분석한 결과 주요 선천성 기형 위험은 1.05 및 선천성 심장 결함은 1.07으로 이전의 상대위험도 보다 감소했다.연구진은 "대규모 전국 코호트 연구에서 임신 첫 3개월 동안의 PPI 사용은 주요 선천성 기형, 선천성 심장 결함, 구개열, 수두증 및 요도하열의 위험이 크게 증가하는 것과 관련이 없었다"고 밝혔다.이어 "주요 선천성 기형 및 선천성 심장 결함의 위험이 약간 증가했지만 형제자매 분석 및 광범위한 민감도 분석 결과는 PPI가 주요 기형 유발 물질이 아닐 가능성을 시사한다"며 "임신 중 PPI 사용이 증가하고 있는 가운데 이번 연구 결과는 임신 초기 PPI 사용에 대한 의사 결정에 도움이 될 수 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자성균 규제과학 포럼 포스터성균관대학교 바이오헬스 규제과학과는 오는 19일 'EMR 자료를 활용한 RWE 창출'을 부제로 성균 규제과학 포럼을 개최한다고 31일 밝혔다.이번 포럼은 산업체 재직자, 정부기관 관계자, 학생 등을 대상으로 전자의무기록에 대한 소개 및 이를 기반으로 창출된 RWE(Real-world Evidence)에 대해 다룰 예정이다.포럼 강연은 IQVIA Korea Principal 김정애 박사의 ▲EMR 자료를 활용한 RWE 창출 국내외 동향 발표를 시작으로, ▲CDW 자료를 활용한 RWE 창출 및 고려사항 ▲OMOP CDM 자료를 활용한 RWE 창출 및 고려사항 ▲OMOP CDM을 활용한 외부대조군 연구 ▲병원 데이터(CDW/CDM) 자료 질 관리 및 현황 등을 주제로 EMR 자료를 활용한 RWE창출에 대한 이해 및 접근 방법에 대한 지식을 공유한다.또 발표세션 이후 성균관대학교 약학대학 이의경 교수를 좌장으로  성균관대 약대 신주영 교수, 삼성서울병원 박연희 교수, 식품의약품안전처 강주혜 과장, 연세의료원 김동규 교수, 암젠코리아 이호준 박사, 유한양행 김소희 박사가 토론자로 참여한 패널 토론 및 질의응답 세션이 진행된다.바이오헬스 규제과학과 학과장 신주영 교수는 "성균 규제과학 포럼을 통해 규제과학과 데이터사이언스 중 EMR에 대한 이해 및 국내외 동향을 파악해볼 예정"이라며 "실질적으로 EMR을 이용해 RWE를 창출하는 연구를 수행할 수 있는 유익한 시간이 되길 기대한다"라고 말했다.한편, 바이오헬스 규제과학과는 규제과학에 대한 전반적 지식을 보유하고 의약품 유효성 평가 관련 연구 역량을 보유한 신진연구자 및 현장전문가를 양성하기 위해 식품의약품안전처의 지원을 받아 지난 해 신규 설립된 학과이다.규제과학 포럼은 규제과학 또는 데이터사이언스 관련 분야에 종사하고 있는 사람이라면 누구나 무료로 참여 가능하며 포스터의 유튜브 링를 통해 접속 가능하다. 

메디칼타임즈=황병우 기자"규제 과학이라는 용어를 두고도 생기는 모호함을 명료하게 바꿔갈 필요가 있다. 코끼리의 각 부위가 아닌 전체를 보는 노력이 동반돼야 한다는 생각이다."제약바이오산업이 미래 먹거리로 떠오르면서 산업 육성과 함께 인력 양성의 중요성이 대두되고 있다. 이런 상황에서 신약 인허가 과정에서 필수적인 규제를 담당하는 인력 역시 수요가 증가하는 모습.이로 인해 규제 과학의 의미를 과거 행정적인 요소가 강조되는 'Regulatory affair(이하 RA)'에서 과학 기술의 발전에 맞춰진 'Regulatory science(이하 RS)'의 역할로 전환하는 전문 인력 양성에 관심이 모아지고 있다.(왼쪽부터) 성균관대 바이오헬스 규제과학과손여원 교수, 신주영 교수이에 대해 FDC규제과학회 손여원 회장과 성균관대 바이오헬스규제학과 신주영 교수(학과장)는 산업계의 인력 수요가 증가한 만큼 올바른 방향의 인력 양성이 중요하다고 강조했다."제약바이오산업 성장따른 인력부족 자연스러운 현상" 최근 발간된 '2020년 기준 국내 바이오산업 실태조사 결과보고서'에 따르면 2019년 4만8683명이었던 바이오산업 인력은 2020년 5만3546명으로 약 5000명가량(10%) 증가했다.이는 2018년에서 2019년 당시 약 2000명이 증가한 것과 비교해 2배 이상 늘어난 수치로 제약바이오산업계의 전문 인력 요구도 계속 늘어나고 있는 셈이다.손 회장 역시 제약바이오산업의 성장과 함께 인력 부족 현상이 있다는 점에서는 공감했다.손 회장은 "결국 제약바이오산업이 커지면서 필요한 인력은 더 많아질 수밖에 없고 자연스럽게 인력 요구도 증가하고 있다"며 "특히 특정 분야에 더 필요하고 덜 필요한 것이 아닌 아니라 전체적으로 요구도가 높아진 모습"이라고 설명했다.이어 신 교수는 "다른 시선에서 바라봤을 때 다른 과에서 규제과학으로 전공을 바꿀 수 있을지 문의를 할 정도로 관심이 높아졌다"며 "산업계나 미래 인력에게도 규제과학이라는 분야가 매력 있게 들리는 것 같아 보인다"고 말했다.현재 제약바이오산업계는 규제과학 인재양성을 두고 빠른 인력양성에 대한 기대감도 있지만 과거에 반복됐던 인력양성의 시행착오를 탈피할 수 있을지에 주목하고 있다. 결국 업계에서는 유의미한 인력 양성이 필요하다는 평가다.손여원 교수.두 교수는 규제과학과가 이제 막 설립 후 한 학기를 지난 시점이지만  앞으로 다양한 고민이 동반돼야 한다고 강조했다.신 교수는 "커리큘럼을 완성하고 출범 후 자문회의를 했을 때 긍정적인 평가와 인력 양성 후 구체적인 위치가 모호하다는 의견이 있었다"며 "실질적인 인력 양성과 규제과학의 미래 방향을 제시하는 중간점을 찾아가는 것이 숙제가 될 것으로 본다"고 전했다.또 손 회장은 "규제과학이라는 용어를 사용하지만 산업계나 정부 등 지향하는 부분이 다르기 때문에 여전히 모호한 측면이 있다"며 "이제 첫걸음인 만큼 당장은 해결 할 수 없겠지만 규제과학의 의미나 핵심 가치가 무엇인지 좀 더 명료하게 하는 노력이 필요하다"고 강조했다.즉, 규제과학이라는 큰 틀을 어떻게 해석하고 바라볼지가 동반돼야 인력 양성과 산업계의 간극을 줄일 수 있다는 의미.규제과학이라는 화두가 국내 제약바이오업계가 제네릭을 넘어 신약개발이라는 목표를 가진 만큼 새롭고 도전적인 물질 개발을 수용할 과학기술과 그 기술을 담보할 수 있는 규제에 대한 고민이 담보돼야 한다는 시각이다.손 회장은 "국내의 규제과한 논의가 미국이나 유럽 등과 비교해 빨리 진행되다보니 여러 사람의 생각이 충분히 녹여지지 않았다는 생각은 있다"며 "유럽의 경우에 앞으로 5~10년 후에 생길 도전을 조사하고 문제점을 고민하는데 이런 방식을 차용해 국내도 정돈된 전략이 필요해 보인다"고 언급했다.그는 이어 "FDC규제과학회가 이런 논의에서 역할을 하기를 기대하고 학교에서도 논의의 장을 만들어볼 계획이다"고 밝혔다.규제과학 인력 양성 고민 '장기 호흡'…"유연성 가진 시각 필요"한편, 현재 식품의약품안전처가 진행 중인 규제과학 인력 양성사업은 5년의 예산을 확보한 상태다. 다르게 해석하면 5년 뒤의 인력양성 진행여부는 아직까진 다음을 예상하기 어렵다는 의미다.두 교수는 제약바이오산업 인재양성이 잠깐의 지원으로 단기간 내에 육성하는 것이 아닌 긴 호흡의 접근이 필요하다고 강조했다.신주영 교수신 교수는 "대학에서 본격적으로 규제과학이라는 학문을 열었고 산업 전체로 보면 규제뿐만 아니라 전 분야에 걸쳐 인력이 부족한 상황"이라며 "이제 모멘텀을 가지고 분위기를 만드는 정도로 국가 과학 수준이 올라갔을 때를 대비한 미래의 투자로 봐야한다는 생각이다"고 말했다.이어 손 회장 "인재양성을 급하게 소화하려는 것이 아니라 필요한 사람을 좋게 키워내는 과정이 됐으면 좋겠다"며 "지금까지 규제에 '왜'라는 고민이 없었다면 이제는 이에 대해 질문하고 답을 할 수 있는 인력을 키운다면 제약산업에서 역할을 할 수 있을 것"이라고 밝혔다.끝으로 신 교수는 제약바이오산업의 전문인력 양성에 긴 시간이 필요한 만큼 정부의 인내심과 유연성을 제언했다.신 교수는 "다른 사례로 제약산업 특성화 대학원을 보면 성균관대가 10년째 하고 있지만 중간에 탈락하고 나가는 경우도 많이 봐왔다"며 "정부지원을 받아서 생긴 학과는 지원이 없다면 거의 대부분 없어지는 만큼 장기적 관점의 고민은 반드시 필요하다"고 말했다.또 신 교수는 "고급 인력인 박사를 기준으로 보면 평균 5년 정도 인력양성이 필요한데 사업기간은 현재로선 5년만 정해져있는 셈이다"며 "이런 측면에서 규제기관과 산업계가 필요로 하는 인력 양성에 유연성이 있기를 바란다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이인복 기자 우리나라도 초 고령사회에 진입하면서 이에 따른 질병 관리 패러다임의 전환이 필요한데도 골다공증 치료에 있어서는 사각지대가 여전하다는 점에서 개선이 필요하다는 지적이 나왔다. 충분히 평생 관리가 가능한 환자들이 급여기준으로 인해 치료를 멈추면서 상황이 악화되는 일이 반복되고 있다는 것. 최선의 치료를 제도가 막고 있다는 비판이다. 치료 패러다임 혁신 정책 토론회에서 급여기준 개선에 대한 지적이 이어졌다. 국회 보건복지위원회 이종성 의원(국민의힘)과 대한골대사학회는 7일 온라인을 통해 '골다공증 치료 패러다임 혁신을 위한 정책 토론회'를 개최했다. 이 자리에 참석한 전문가들은 현재 급여기준이 골다공증 약물에 대한 환자들의 접근성을 지나치게 제한하고 있다는데 입을 모으며 제도 개선을 촉구했다. 발제에 나선 세브란스병원 내분비내과 이유미 교수는 "우리나라도 초고령화 사회에 접어들면서 골다공증과 골감소증 유병률이 급격하게 증가하고 있다"며 "이로 인해 고관절과 척추 골절 발생률도 동반 상승하고 있는 상황"이라고 설명했다. 이어 그는 "특히 이러한 고령층의 경우 골절이 곧 사망으로 이어지는 비율이 높다는 점에서 지속적 관리가 필요하다"며 "하지만 현재 골절 예방을 위한 골다공증 치료제 지속 치료율은 1년에 33.2%에 불과한 실정"이라고 덧붙였다. 그는 이러한 상황이 벌어지는 이유를 한 문장으로 요약했다. 현재 우리나라의 골다공증 검사 인프라는 지나칠 정도로 탄탄하지만 이에 대한 치료 접근성은 지나치게 떨어진다는 것. 결국 의사들이 아무리 골다공증을 찾아내도 환자에게 약을 쓸 수 없으니 아무런 의미가 없어진다는 지적인 셈이다. 이유미 교수는 "데노수맙과 같은 골다공증 신약들은 기존 골다공증 제제와 달리 10년까지의 장기 임상 결과에서도 지속적으로 골밀도 상승 및 골절 감소 효과를 보이고 있다"며 "이로 인해 미국임상내분비학회 등 세계 각국에서도 가이드라인을 통해 지속 치료를 권고하고 있다"고 말했다. 그는 이어 "하지만 우리나라 급여기준으로는 약물 투여 기간을 제한하는 조항 때문에 투여 기간이 1년만 보장되고 있는 것이 사실"이라며 "이러한 제한을 두고 있는 나라는 전 세계에서 유일하며 고혈압, 당뇨 등 여타 만성질환과도 분명 차별적인 부분"이라고 비판했다. 다른 전문가들도 마찬가지 의견을 제시했다. 적어도 재골절 위험과 사망 위험이 높은 '골절 초고위험군'이라도 보호할 수 있도록 급여기준에 대한 변화가 필요하다는 의견이 지배적이다. 우리나라 골다공증 재골절 현황을 보면 골절 후 1년후에는 4.3%에 머무르던 재골절율이 2년차에는 12.1%, 3년차에는 18.8%, 4년차는 24.8%로 높은 비율로 일정하게 증가하고 있는데도 이에 대한 조치가 미비하다는 것이다. 특히 현행 급여기준이 오히려 임상 현장은 물론 국제 가이드라인과도 정 반대로 가고 있어 초고위험군의 재골절을 부추기고 있다는 지적도 나온다. 분당서울대병원 정형외과 이영균 교수는 "2차 골절은 첫 골절에 비해 예후가 나빠 사망률이 급격하게 증가한다"며 "고관절 재골절이 일어난 환자들을 보면 5명 중 2명이 1년을 버티지 못하고 사망한다"고 지적했다. 이에 따라 세계 각국은 물론 국제적인 진료 지침에서도 골절 초고위험군의 골절 예방을 위해 초기에 골형성 제제를 투여한 뒤 골흡수 억제제 사용을 권고하고 있지만 우리나라에서는 골흡수억제제를 1년 이상 투여한 뒤 새로운 골절이 발생해야만 골형성제를 쓸 수 있다"며 "치료 패러다임에 역행하는 제도"라고 강조했다. 이에 따라 전문가들은 첫째로 골다공증 치료가 지속될 수 있도록 1년 급여 제한을 풀어줄 것과 순차치료에 대한 기준을 새롭게 세워줄 것을 요구하고 있다. 하지만 이에 대해 정부는 이러한 필요성에 공감하면서도 우선순위와 재정을 고려해야 한다는 입장이다. 보건복지부 보험약제과 최경호 사무관은 "오늘 토론회에서 지적된 내용들은 물론 골대공증 관리에 대한 급여기준의 문제에 대해 상당 부분 이해하고 공감하고 있다"며 "하지만 정부 입장에서는 한정된 재원을 가지고 건강보험 재정을 유지하기 위해 지속가능성을 고민하지 않을 수 없다"고 설명했다. 이어 그는 "이 모든 부분들을 고려하다보면 의료진들이 만족할만한 수준까지 급여기준이 미쳐 따라가지 못할 수 밖에 없다"며 "학회 등의 의견을 받아들여 데노수맙 등에 대한 약제를 2차 약제에서 1차 약제로 변경한 것처럼 꾸준히 제도를 개선해 가겠다"고 덧붙였다. 그러나 이에 대한 전문가들의 반론도 나왔다. 건강보험 재정 보호를 위해서라도 골다공증에 대한 지속 관리가 더욱 필요하다는 것. 골다공증은 물론 골절과 재골절 등으로 인한 재정적, 사회적 비용이 엄청나게 들어가고 있다는 점에서 오히려 이를 감소시키는 결과를 가져올 수 있다는 설명이다. 성균관대 약학대학 신주영 교수는 "국민건강보험 청구 자료를 기반으로 골다공증 환자의 의료비용을 추산해보면 첫 골절 이후 1년 동안 평균 의료 비용이 재골절 환자는 500만원, 재골절이 발생하지 않은 환자는 200만원으로 집계됐다"며 "또한 재골절 발생까지 환자 1인당 월 평균 비용도 재골절군은 109만원에 달하지만 미발생군은 17만원에 불과했다"고 지적했다. 이어 그는 "특히 골다공증 골절 환자에서 첫 골절 발생 후 2년내 재골절이 17.9%에 발생하며 재골절 발생시 첫 1년간 총 의료비용은 2배로, 환자 1인당 의료 비용은 1개월에 6배씩 증가하는 것으로 나타났다"며 "이러한 위험 요인을 가진 환자들의 경우 효과적 사후관리를 통해 재골절을 막는 것이 추가적인 경제적 질병 비용을 줄일 수 있는 선택"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자 고령화 시대를 맞이해 골다골등 치료 패러다임 혁신을 위한 정책토론회가 열린다. 이종성 의원 국회 보건복지위원회 소속 이종성 의원(국민의힘, 비례대표)은 오는 7일(화) '100세 시대를 여는 건강순환의 시작: 골다공증 치료 패러다임 혁신을 위한 정책토론회'를 주제로 온라인 토론회를 개최한다고 밝혔다. 이번 정책토론회는 대한골대사학회가 주최하고 이종성 의원이 주관하며 보건복지부가 후원한다. 토론회는 이종성 의원의 유튜브채널(이종성TV)로 생중계될 예정이다. 국네 골다공증 치료환경은 열악한 상황. 골밀도는 신체 노화에 따라 지속적으로 자연 감소하기 때문에, 골다공증은 효과적인 골절 예방을 위해 지속치료가 필요한 위중질환임에도 골다공증 첨단 신약의 투여기준은 지나치게 제한적인 실정이다. 노년층의 재골절 예방을 위한 골형성제 치료도 국제적 진료지침에 준하여 개선이 필요한 상황으로 골절 및 재골절을 가장 효과적으로 예방할 수 있는 골다공증 신약에 대한 급여기준 개선이 필요한 실정이다. 토론회를 주관한 이종성 의원은 "이번 토론회에서 골다공증 치료환경을 초고령사회의 건강선순환 패러다임에 맞게끔 변화시키는 대안을 도출할 것"이라면서 "골다공증 치료제 급여기준의 합리적 재설정 및 치료 패러다임 혁신 의 로드맵을 제시하고자 한다"고 취지를 전했다. 이번 토론회는 대한골대사학회 김덕윤 이사장이 좌장을 맡아 토론회를 이끌어 갈 예정이며 세브란스병원 내분비내과 이유미 교수와 분당서울대학교병원 정형외과 이영균 교수가 주제발표를 맡았다. 이유미 교수는 '백세시대 건강 선순환을 위한 골절 지속 예방 및 골다공증 지속치료의 중요성'이라는 주제로 발표할 예정이며 이영균 교수는 '골절 초고위험군의 삶, 행복한 백세시대를 위한 재골절 예방과 치료'라는 주제로 발표할 계획이다. 토론에는 성균관대학교 약학대학 신주영 교수, 뉴스더보이스헬스케어 최은택 편집국장, 한국요양보호사중앙회 김민화 이사와 보건복지부 보험약제과 양윤석 과장과 건강보험심사평가원 약제관리실 김애련 실장이 참여한다. 이종성 의원은 "노년기 삶과 건강을 위협하는 골다공증 치료환경의 개선은 국가가 선제적으로 해결해야 할 중요한 정책적 의제"라며 "이번 토론회에서 골다공증 치료 패러다임 혁신을 위한 생산적인 논의가 오고 갈 것으로 기대한다"고 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 "규제과학 인력양성에서 바이오헬스 규제학과는 10년 이상을 바라보는 미래를 위한 투자다. 급하기보다 차근차근 과정을 밟아나가는 것이 중요하다." 제약바이오산업이 미래먹거리로 떠오르면서 산업육성과 함께 인력 양성의 중요성이 대두되고 있다. 그 중 한 축을 담당하는 것이 규제과학 인력으로 식품의약품안전처는 규제과학 인재 600명 양성을 목표로 5개 대학을 선정해 인력양성에 나선 상태다. 특히, 제약바이오산업계는 규제과학 인재양성을 두고 과거에 반복됐던 시행착오를 탈피 할 수 있을 지 기대와 우려도 교차하고 있다. 성균관대학교 바이오헬스 규제학과를 이끌게 된 세명의 교수는 긴 호흡의 인재양성 접근을 강조했다. 메디칼타임즈는 가장 먼저 출발선에 선 성균관대학교 바이오헬스 규제학과 이재현(의약품규제과학센터장)‧손여원(전 식약천안전평가원장)‧신주영(연구책임자 겸 학과장) 교수를 만나 규제과학과 인력양성에 대한 시각을 들어봤다. "규제과학 과거 행정적 요소에서 '과학적' 시각 전환" 바이오헬스 규제학과는 이름에서 알 수 있듯이 '규제과학'이라는 용어가 전체적인 교육의 방향을 설정하는 핵심이다. 다만, 아직도 규제과학이 광범위한 영역을 포괄하는 만큼 용어에 대한 시각도 갈리는 상황. 이에 대해 이재현 교수는 규제과학의 의미를 과거 행정적인 요소가 강조된 'Regulatory affair(이하 RA)'와 현재 과학 기술의 발전에 맞춰진 'Regulatory science(이하 RS)'로 구분할 필요가 있다고 설명했다. 이재현 교수(의약품규제과학센터장)‧ 이 교수는 "과거의 규제과학은 시판 후 일어나는 품질이나 안전관리 등 행정, 법률 등을 묶은 규제 관점의 접근이었다"며 "이제는 안정성, 품질 등을 관리하기 위한 과학적인 것들이 강조되고 있다"고 말했다. 가령 의약품의 라벨을 어디에 표시하고 내용을 무엇을 넣을 것인지가 행정적 규제과학이라면 내용을 넣기 위한 안정성 평가, 유효성 평가 같이 과학적 근거가 무엇인지 판단하는 것이 현재 바라보는 규제과학이라는 의미다. 그는 이어 "이전에는 치료제 신청 시 어떤 자료를 어떻게 내야하는 지 절차적 요소들이 강조됐지만 지금은 뒷받침할 수 있는 근거가 중요해졌다"며 "하지만 이를 판단하는 규제에 대해서 교육학적으로 가르치는 곳이 없었다는 점이 이번에 대학원이 생기게 된 이유"라고 밝혔다 그렇다면 규제과학 인력 양성의 시작점에 선 상황에서 산업계가 가진 궁금증은 이러한 노력이 '즉각적인 효과로 이어질 수 있을 것인가'라는 실효성에 대한 의문이다. 대학원 과정이 가장 빠르게 설정하면 석사를 기준으로 2년 뒤 시장으로 인력이 나오게 되는데 이들이 교육을 바탕으로 현장에 안착할 수 있을지 궁금증이 있는 것이다. 손여원 교수(전 식약천안전평가원장) 손여원 교수는 실효성에 대해 긍정적인 시각을 내비치면서 즉각적인 해소에는 시일이 걸릴 것으로 전망했다. 손 교수는 "식약처의 입장에서는 제약산업의 규제 RA의 영역에서 허가 받을 때 왜 그것이 필요한지 그것을 어떻게 도달해야하는지에 대한 고민은 충분하지 못했다"며 "산업 미래에 따른 준비가 미흡하다는 시각이 현재의 사업으로 연결됐다고 생각한다"고 언급했다. 이어 손 교수는 "인력 양성을 지금 시작하지만 졸업까지도 몇 년이 걸리고 규제과학 제도변화에 대한 부처 간 시각도 맞춰나가야 할 것으로 본다"며 "인재양성은 지속적으로 오래 갈 수 있는 방법이지 바로 효과가 나는 방법이라고 생각되진 않는다"고 강조했다. "인력양성 산업계 필요로 하는 초점 맞춰 가겠다" 다만, 이날 자리에 참석한 교수 모두 공감대를 이룬 부분은 규제과학 인력이 산업계가 필요로 하는 인력이 돼야한다는 점. 성균관대학의 커리큘럼 역시 이러한 부분에 방점을 찍고 교수진과 강의과목을 구성한 상태다. 성균관대학의 커리큘럼은 ▲데이터 사이언스 ▲첨단바이오기술 ▲임상시험 혁신 등 총 3가지를 중심으로 하고 있다. 신주영 교수는 "규제과학 전반에 대한 지식을 바탕으로 연구역량을 가지는 인재를 키우는 것이 목표"라며 "대학만이 아니라 병원에서 실제로 임상시험을 진행하는 분들과 함께 시너지를 내는 것을 구상 중이다"고 발했다. 특히, 학과의 목표가 단순히 논문을 많이 쓰는 것이 아닌 규제에 유연성을 줄 수 있도록 연구를 통한 경험과 가이드를 축적시키는 것이 필요하다는 게 신 교수의 의견. 신주영 교수(연구책임자 겸 학과장) 또 신 교수는 "대학 차원에서 제약바이오산업 인재를 양성하겠다는 비전으로 접근하고 있다"며 "존스홉킨스의 의학과 역학이 합쳐진 모델을 벤치마킹해 특성을 살릴 예정이다"고 밝혔다. 결국 제약바이오산업에 대한 규제가 여러분야가 얽혀있고 국내를 넘어서 해외의 인허가 등의 문제와 맞닿아 있다는 점을 고려한 교육이 될 것이라는 설명이다. 끝으로 3명의 교수 모두 제약바이오산업 인재양성이 잠깐의 지원으로 단기간 내에 육성하는 것이 아닌 긴 호흡의 접근이 필요하다고 강조했다. 이 교수는 "대학에서 본격적으로 규제학이라는 학문을 열었고 산업 전체로 보면 규제뿐만 아니라 전 분야에 걸쳐 인력이 부족한 상황"이라며 "이제 모멘텀을 가지고 분위기를 만드는 정도로 국가 과학 수준이 올라갔을 때를 대비한 미래의 투자로 봐야한다는 생각이다"고 말했다. 이어 손 교수는 "인재양성을 급하게 소화하려는 것이 아니라 필요한 사람을 좋게 키워내는 과정이 됐으면 좋겠다"며 "지금까지 규제에 '왜'라는 고민이 없었다면 이제는 이에 대해 질문하고 답을 할 수 있는 인력을 키운다면 제약산업에서 역할을 할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 "리얼월드데이터(RWD)가 어떻게 신약 개발과 허가를 앞당길 수 있을까?" 지난 24일과 25일 양일간에 걸쳐 진행된 제3회 암젠사이언스 아카데미(Real-world evidence virtual 심포지엄) 특별세션에서는, 최근들어 결과 해석에 중요성이 강조되고 있는 리얼월드근거(RWE)의 활용 방안에 대한 전문가 논의가 진행됐다. 무엇보다 이 자리에서는 리얼월드데이터(RWD)를 RWE로 전환해 환자 안전성 확보에 기여한 실제 경험과, 신약 개발을 가속화한 다양한 사례들이 공유됐다. 강연에 참석한 암젠아시아태평양관찰연구센터(Center for Observational Research) 제프랭(Jeff Lange) 박사는 "임상연구(Real Clinical Trial, 이하 RCT)는 표준연구로써 약물개발의 근거자료가 되고 있다. RCT 체계는 지난 70여년 동안 계속 다듬어져 왔는데 이를 통해 'RCT가 무엇인가'에 대한 기준은 누구나 명확하게 이해하고 있다"면서 "그러나 정작, RCT가 끝난 이후에도 여전히 답을 찾지 못한 질문이 다수 존재하는데 이러한 질문의 답을 찾을때 사용할 수 있는 자료가 바로 RWE"라는 점을 분명히 밝혔다. 그러면서 "RWE를 사용하는데 있어 가장 어려운 부분이 바로 RWD를 RWE로 만드는 작업"이라며 "질환자료를 비롯한 사망자료, 처방연관자료, 개인의 의료기기 데이터, 각 국가의 청구데이터(claims data), 전자의무기록(EMR) 등이 모두 RWD가 될 수 있는데 즉, 환자의 건강과 의료에 대한 데이터가 RCT 외에도 다양하게 생산된다는 점"이라고 설명했다. 이러한 데이터를 기반으로 RWE를 생성하는 작업이 신약 개발기간을 가속화하는데 매우 중요하게 고려되는 이유라는 평가였다. 여기엔 적절한 데이터 관리와 이를 분석할 수 있는 데이터 전문가들이 함께 모여 해답을 찾아가야만 좋은 RWE가 생성될 수 있다는 점을 재차 강조했다. 이와 관련, 명실상부 글로벌 전문 바이오테크 기업으로 자리잡은 암젠이 RWE를 활용한 신약개발과 허가를 앞당긴 실사례들을 소개했다. 랭 박사는 RWE를 통해 환자 안전성 확보에 기여한 경험담을 꼽았다. 그는 "전세계 규제당국자들은 지난 15년간 '시판후안전성평가'에서 RWE를 어떻게 쓸 것인가를 고심해 왔다"며 "현재 미국, 유럽, 일본은 RWE를 투명하고 신뢰가능한 데이터라 인지하고 좋은 의사결정 근거자료로 사용하기로 결정한 것도 같은 배경"이라고 소개했다. 실제 2002년 미국FDA가 관련 규정을 개정하면서 RWE를 주요 근거자료로 수용하기 시작했는데, 이를 기반으로 2012년 유럽EMA는 약물감시에 대한 가이드라인을 공개했고 이후 2018년엔 일본의 PMDA도 시판후조사에 대한 연구 관련 가이드라인을 제시한 것이다. 암젠의 경우엔 골다공증치료제인 '프롤리아(데노수맙)'가 2010년 미국과 유럽에서 골절 위험이 높은 골다공증 환자에서 사용 가능하도록 허가를 획득했는데, 당시 규제기관에서는 빈번하진 않지만 중요한 이상반응에 대해 관심을 보였고, 이에 "FDA와의 공조를 통해 지난 10년간 프롤리아 사용 환자를 대상으로 리얼월드 연구를 진행한 것도 한 사례"라고 랭 박사는 밝혔다. 좋은 RWE 생성 네 가지 원칙? "타당성 평가와 계획의 투명성" 여기서 좋은 RWE를 생성하는데엔, 무엇보다 순차적으로 네 가지 단계를 밟아가야 한다는 점이 강조됐다. 첫째로, 목적에 부합한 정보를 제공하는지에 엄격하고 정확한 타당성 평가가 진행돼야 한다는 얘기다. RWE 생성전, 연구를 통해 '어떠한 디자인인가' '평가변수는 무엇인가' '타당성 검증은 어떻게 할 것인가' 등을 미리 확인해서 사용할 데이터가 과연 원하는 목적에 적합한 것인가를 확인해야 한다고 정리했다. 둘째는, 임상연구와 마찬가지로 투명하고 구체적인 계획의 공개가 선행돼야 한다는 것을 언급했다. RWE 프로토콜 또한 재현성의 문제로인해 공개적으로 노출해야 하는데, 유럽에서는 'ENCePP'를 통해 공개가 되고, 따라서 외부인들이 RWE 프로토콜을 검토하고, 해당 연구가 적절한 결과를 도출할 수 있을지 확인할 수 있다고 전했다. 랭 박사는 "셋째로 과학적 파트너십의 구축과 넷째, 끊임없이 이해관계자들과의 의사소통을 진행해야 한다"면서 "이해대상자는 바로 규제당국이다. 관련된 모든 이해관계자들이 RWE의 최종 사용용도가 무엇인지 알아야 하고, 투명성을 확보해서 이러한 정보가 어떻게 나오게 됐는지를 알려야 한다. 그렇게해야만 향후에 이를 기반으로 규제당국이 의사결정을 진행할 수 있게 된다"고 설명했다. 한편 RWE가 신약 개발을 가속화한 경험담도 공유가 됐다. 암젠의 혈액암 치료제인 '블린사이토'는 2012년~2013년에 걸쳐 189명의 환자를 대상으로 단일군 2상연구를 진행했다. 당시 회사는 빠른 허가를 위해 임상이 진행된 동일한 센터에서 과거 치료받았던 1천명 이상의 환자들의 데이터를 활용해 RWE를 만들고, 이를 블린사이토의 2상연구와 비교를 시행했다. 블린사이토는 이 결과를 기반으로 2014년 12월 FDA 신속심사(accelerated approval)를 통해 허가를 받았다고 전했다. 마지막으로 랭 박사는 "신속심사허가는 RCT 3상임상을 진행하는 조건으로 진행된다. 이때 주목해야 할 부분은 RWE가 신속심사 허가에만 쓰일 뿐아니라, 3상연구 결과를 과연 얼마나 예측할 수 있는지에 대한 점"이라면서 "2017년 7월 발표된 블린사이토 3상임상 연구 결과를 보면, RWE로 예측했던 결과와 상당히 비슷하다는 점을 확인할 수 있다"고 덧붙였다. 이날 심포지엄에는 미국 듀크의대 프레드콥 순환기내과 Eric David Peterson 석학 교수가 '임상적 의사 결정을 알리기 위한 레지스트리(registry; 등록연구) 활용법'을, 성균관대 신주영 교수가 '국내 RWE 현황 및 성과와 미래 활용의 가치와 기회 발굴' 등에 대한 전문가 논평이 진행됐다.